افزایش امید برای درمان سندروم رت با ژن درمانی | نخبه ها
خدمات مرکز


افزایش امید برای درمان سندروم رت با ژن درمانی
news-image


اخیرا دانشمندان روشی در ژن درمانی یافته‌اند که احتمال می‌دهند چند اختلال مغزی از جمله سندروم "رت"(Rett) را درمان کند.
به گزارش سیناپرس به نقل ازایسنا، در مطالعه انجام شده در یک آزمایش بالینی کوچک یک کپی سالم از یک ژن جهش یافته ازکودکان مبتلا به ضعف عضلانی ستون فقرات ارائه شد که محققان این بررسی متوجه بهبود چشمگیر در بقا و علائم حیاتی کودکان بیمار شدند. موفقیت در این آزمایش، نشان می‌دهد که ژن درمانی ممکن است اختلال تک ژن مربوط به اوتیسم را درمان کند.

آتروفی عضلانی ستون فقرات نوع 1 (SMA1) ناشی از جهش دریک تک ژن SMN1 است که منجر به مرگ نورون‌های حرکتی در نخاع می‌شود. کودکان مبتلا به این اختلال با گذشت زمان قدرت عضلات خود را از دست می‌دهند، و در بلع و تکلم دچار مشکل می‌شوند و در نهایت قادر به نفس کشیدن نخواهند بود. بیشترین احتمال مرگ و نیازمندی به احیا در این بیماران در سن دو سالگی است .

جری ماندل، محقق اصلی مرکز ژن درمانی در بیمارستان کودکان کلمبوس واقع در اوهایو می‌گوید: ما یک روش درمانی را کشف کرده‌ایم که ممکن است به طور بالقوه شرایط این بیماری را تغییر دهد.

وی افزود: آزمایشات بالینی در آینده می‌تواند تایید کند که آیا این روش یک گزینه درمانی برای نوزادان مبتلا به ضعف عضلانی ستون فقرات نوع 1 (SMA1) است یا نه. محققان در مرکز آوکسیز (AveXis)، یک شرکت زیست فناوری مستقر در "بانوک برن" واقع در ایالت ایلی‌نوی، نیز در بهبود درمان کمک کردند.

منبع خبر:سیناپرس





خبر های دیگر
news-image
بیش از 100 شرکت دانش‌بنیان در نمایشگاهی گردهم آمدند

دبیر دومین نمایشگاه شرکت‌های دانش‌بنیان، خلاق و نوآور از حضور بیش از 100 شرکت دانش‌بنیان و علاوه بر آن حضور 8 شرکت خلاق ...


news-image
موشک فالکن هوی قوی ترین غول فضاپیمای جهان

چهارشنبه ۲۴ ژانویه، همه ۲۷ موتور موشک «فالکن‌هوی» برای نخستین بار روشن شدند تا قوی‌ترین موشک ماهواره‌بر امروز


news-image
چطور می‌توانید مربی خودتان در مسیر کارآفرینی باشید

یکی از فواید اصلی مربی‌گری برای خودتان، توانایی انتخاب هر فرد موفق در جهان است. در این حالت شما نیاز به هیچ مجوزی نخواهی ...