افزایش امید برای درمان سندروم رت با ژن درمانی | نخبه ها
خدمات مرکز


افزایش امید برای درمان سندروم رت با ژن درمانی
news-image


اخیرا دانشمندان روشی در ژن درمانی یافته‌اند که احتمال می‌دهند چند اختلال مغزی از جمله سندروم "رت"(Rett) را درمان کند.
به گزارش سیناپرس به نقل ازایسنا، در مطالعه انجام شده در یک آزمایش بالینی کوچک یک کپی سالم از یک ژن جهش یافته ازکودکان مبتلا به ضعف عضلانی ستون فقرات ارائه شد که محققان این بررسی متوجه بهبود چشمگیر در بقا و علائم حیاتی کودکان بیمار شدند. موفقیت در این آزمایش، نشان می‌دهد که ژن درمانی ممکن است اختلال تک ژن مربوط به اوتیسم را درمان کند.

آتروفی عضلانی ستون فقرات نوع 1 (SMA1) ناشی از جهش دریک تک ژن SMN1 است که منجر به مرگ نورون‌های حرکتی در نخاع می‌شود. کودکان مبتلا به این اختلال با گذشت زمان قدرت عضلات خود را از دست می‌دهند، و در بلع و تکلم دچار مشکل می‌شوند و در نهایت قادر به نفس کشیدن نخواهند بود. بیشترین احتمال مرگ و نیازمندی به احیا در این بیماران در سن دو سالگی است .

جری ماندل، محقق اصلی مرکز ژن درمانی در بیمارستان کودکان کلمبوس واقع در اوهایو می‌گوید: ما یک روش درمانی را کشف کرده‌ایم که ممکن است به طور بالقوه شرایط این بیماری را تغییر دهد.

وی افزود: آزمایشات بالینی در آینده می‌تواند تایید کند که آیا این روش یک گزینه درمانی برای نوزادان مبتلا به ضعف عضلانی ستون فقرات نوع 1 (SMA1) است یا نه. محققان در مرکز آوکسیز (AveXis)، یک شرکت زیست فناوری مستقر در "بانوک برن" واقع در ایالت ایلی‌نوی، نیز در بهبود درمان کمک کردند.

منبع خبر:سیناپرس





خبر های دیگر
news-image
تولیدات علمی در حوزه مهندسی بیش از میانگین جهانی است

پایگاه ای‌اس‌آی (ESI) برای تجزیه و تحلیل کمی پژوهشگران و کشورها به وجود آمد و به محققان


news-image
استفاده از امکانات پزشکی هسته‌ای برای پژوهشگران تسهیل شد

آزمایشگاه پیش‌بالینی دانشگاه تهران مرکزی مجهز به تجهیزات پیشرفته ایران ساخت است که محققان از سراسر کشور برای بهره‌مندی ا ...


news-image
همنشینی ماه و کیوان

دبیر انجمن نجوم آماتوری ایران گفت: در شامگاه امشب یکشنبه ۲۰ آبان، پدیده همنشینی ماه و سیاره کیوان رخ خواهد داد.